09.08.2021 klo 08.00

Täsmälääketieteen (precision medicine) yleistyessä tutkijat toivovat, että yhä useamman syöpäpotilaan hoito voidaan räätälöidä  heidän syöpäkasvaimensa mutaatioprofiiliin perustuen. Kliinisiin tutkimuksiin voi kuitenkin olla haasteellista saada rekrytoitua tarvittava määrä juuri tietyn mutaation omaavia potilaita.

Täsmälääketiede-lähestymistapaa on hyödynnetty mm. pitkälle edenneen ei-pienisoluisen keuhkosyövän kliinisissä tutkimuksissa.

Lung Cancer Master Protocol eli Lung-MAP on julkisen ja yksityisen sektorin kumppanuus, joka yhdistää noin 300 syöpätutkimuskeskusta eri puolilla Yhdysvaltoja. Kyseessä on nk. sateenvarjotutkimusasetelma, jossa tietyn syöpätyypin potilaat jaetaan kasvaimen molekyyliprofiilin perusteella alaryhmiin, joissa tutkitaan useita eri täsmäsyöpälääkkeitä. Vuonna 2014 aloitetussa yhteistyöhankkeessa on mukana mm.  USA:n Kansallinen syöpäinstituutti (National Cancer Institute), useita syöpätutkimusorganisaatioita sekä lääkeyhtiöitä, kuten Pfizer.

Yhteistyö mahdollistaa suuremman tutkimuspotilasjoukon kokoamisen, ja siten siinä pystytään paremmin ohjaamaan koehenkilöt saamaan sellaista hoito, joka sopii mahdollisimman hyvin heidän kasvaimensa geneettiseen profiiliin. "Tällaisen kliinisen tutkimuksen tekeminen ei olisi mahdollista ilman usean tahon yhteistyötä", kertoo Vassiliki Papadimitrakopoulou, kliinisen kehityksen johtaja Pfizerin Onkologiayksiköstä. ”Tarvitaan suuri joukko ihmisiä, joilla on tietty syövän alatyyppi, ja ainoa mahdollinen keino saada riittävän suuri joukko on tehdä tutkimus laajasti koko maassa”, hän jatkaa.
 

Kliiniset lääketutkimukset potilaan ulottuville

Tässä hankkeessa kliinisiin lääketutkimuksiin osallistuvien potilaiden kasvainnäytteistä testataan noin 200 geneettistä mutaatiota. Sitten potilaat jaetaan alaryhmiin, jotka parhaiten vastaavat heidän kasvainprofiiliaan. Jos omaa alaryhmää kasvaintyypin perusteella ei löydy, potilaille annetaan mahdollisuus ilmoittautua immunoterapiatutkimuksiin. Potilaat voivat osallistua lääketutkimukseen oman hoitavan sairaalan kautta, eikä heidän tarvitse erikseen matkustaa tutkimuskeskukseen. "Tavoitteenamme on tuoda tutkimus potilaan ulottuville sen sijaan, että potilas joutuisi matkustamaan pitkänkin matkan tutkimuskeskukseen", Papadimitrakopoulou toteaa.

Jotta potilaiden olisi helpompi osallistua tutkimukseen, potilasta hoitava sairaala voi toimittaa aikaisemmin otetuista koepaloista tai leikkauksista saatua kasvainkudosta tutkimukseen. Niille potilaille, joista ei ole otettu kudosnäytteitä, tutkimuksen sponsorit järjestävät koepalan ottamisen ja molekyyliprofiloinnin. Potilailta voidaan ottaa myös nestebiopsia, tyypillisesti verinäyte. Nestebiopsian ottaminen on vähemmän kajoava toimenpide kuin koepalan ottaminen.  
 

Keskitytään potilaiden tarpeisiin

Lung-MAP-tutkimuksen tarkoituksena oli alunperin tutkia tiettyä keuhkosyöpää, levyepiteelikarsinoomaa, sairastavia potilaita, jotka eivät olleet saaneet vastetta kemoterapiahoidolle tai joiden syöpä oli uusiutunut. Tuolloin kyseisille potilaille ei ollut saatavilla hoitoja, jotka olisivat perustuneet tunnistettuihin biomarkkereihin, tai käynnissä kliinisiä tutkimuksia, joihin potilaat olisivat voineet osallistua. Tutkimukset ovat sittemmin laajentuneet kattamaan myös potilaita, joilla on muitakin pitkälle edenneitä ei-pienisoluisia keuhkosyöpätyyppejä. Tutkimuksissa etsitään hoitovaihtoehtoja keuhkosyöpäpotilaille, joiden kasvaimeteivät reagoi hoitoon immuunivasteen vapauttajilla.

Perinteisessä kliinisessä lääketutkimuksessa potilaiden kasvainprofiilit seulotaan ja heidän on odotettava, kun selvitetään, löytyykö tutkimusta, johon heidän kasvainprofiiliinsa  sopii. Monesti käy niin, ettei potilas kasvainprofiilinsa perusteella sovi mukaan tutkimukseen. Lung-MAP-malli tähtää siihen, että mahdollisimman monen keuhkosyöpäpotilaan olisi mahdollista osallistua kliiniseen lääketutkimukseen. "Pitkälle edennyttä sairautta sairastavalle pääsy mukaan tutkimukseen on tärkeää, sillä se merkitsee myös mahdollisuutta hoitoon”, Papadimitrakopoulou sanoo.

Muokattu Pfizerin artikkelista: Solving the Matchmaking Problem in Precision Medicine Cancer Studies