04.05.2021 klo 08.00

Kliiniset tutkimukset ovat edelleen keskeisin keino tutkia uuden lääkkeen turvallisuutta ja tehoa. Kliinisten tutkimusten tarkoituksena on arvioida lääkkeen vaikutuksia tietyssä ennalta tarkkaan määritellyssä potilaspopulaatiossa. Tutkimukset toteutetaan yleensä erittäin kontrolloiduissa olosuhteissa, jotka eivät aina vastaa ”tosielämän” tilannetta. Vastauksia kysymyksiin, joita ei välttämättä kliinisissä tutkimuksissa ole arvioitu, voidaan saada hyödyntämällä tavanomaisessa kliinisessä käytössä kerättyä tosielämän tietoa (RWD, real-world data), eli arkivaikuttavuustietoa.
Arkivaikuttavuustietoa voidaan kerätä useista eri lähteistä, kuten esimerkiksi sosiaali- ja terveydenhuollon sähköisistä rekistereistä, sairauskertomuksista tai vaikkapa potilaiden itse raportointiin tarkoitetuilla mobiilisovelluksilla. Potilaiden arjesta kerääntyneen tiedon avulla voidaan paremmin ymmärtää, kuinka potilaat lääkkeitä käyttävät ja miten he niihin reagoivat.

"Kliinisillä tutkimuksilla on oma tärkeä asemansa, mutta arkivaikuttavuustiedolla voidaan saada arvokasta informaatiota lääkkeestä sen rutiininomaisessa kliinisessä käytössä", kertoo Danny Wiederkehr, Pfizerin globaalin Health Economics and Outcomes Research -yksikön johtaja. "Arkivaikuttavuustieto ei välttämättä vastaa samoihin kysymyksiin ja samalla luottamustasolla kuin kliiniset tutkimukset, mutta se voi antaa tärkeää lisätietoa lääkkeen käytöstä laajemmassa potilasryhmässä sekä auttaa hoitopäätöksissä”, hän lisää.
 

Arkivaikuttavuustiedon hyötyjä

1. On tärkeää ymmärtää tietolähteen sopivuus

Tutkijat pohtivat aina parasta mahdollista tapaa vastata valittuun tutkimuskysymykseen, ja osa sitä on varmistaa, että valitut tietolähteet ovat mahdollisimman relevantit. Esimerkiksi verrattaessa uusia sydän- ja verisuonitautilääkkeitä toisiinsa saattaa olla tärkeää, että tietoa kerätään sairaalahoitoon johtaneista aivohalvauksista ja sydänkohtauksista, kun taas nivelreuman kaltaisessa kroonisessa sairaudessa tutkijat saattavat painottaa, että tiedot fyysisestä toimintakyvystä tai tulehdusta kuvastavista laboratorioarvista tulevat kerätyiksi. Tarkoituksenmukaisimman tiedon varmistamiseksi tutkijat arvioivat jatkuvasti uusia tietolähteitä ja niiden merkitystä tutkimuskysymysten kannalta.

2. Arkivaikuttavuustieto voi auttaa lääkäreitä tekemään tietoisempia hoitopäätöksiä

Arkivaikuttavuustietoa voidaan hyödyntää esimerkiksi tilanteessa, jossa arvoidaan asianmukaista hoitoa jollekin potilasalaryhmälle, joka ei ehkä ole ollut kattavasti edustettuna kliinisissä tutkimuksissa. ”Kliinisiin tutkimuksiin ei aina pystytä saamaan riittävästi potilaita edustamaan kattavasti kaikkia taudin kliinisiä erityispiirteitä. Lääkkeiden turvallisuus ja teho voi vaihdella hieman eri potilasryhmien välillä. Näissä tilanteissa arkivaikuttavuustieto voi antaa lisävalaistusta”, Wiederkehr sanoo.

3. Arkivaikuttavuustietoa voidaan käyttää eri lääkkeiden hoitotulosten vertaamiseen

Joissakin sairauksissa on käytössä useita sellaisia hoitovaihtoehtoja, joita ei ole kliinisissä tutkimuksissa verrattu suoraan toisiinsa. Näissä tapauksissa arkivaikuttavuustiedon hyödyntäminen voi olla tapa selvittää, miten eri lääkkeet toimivat ja vertautuvat arjessa, kliinisten tutkimusten ulkopuolella. Arkivaikuttavuustiedon avulla voimme hyödyntää jopa satojen tuhansien potilaiden käyttökokemusta todellisessa elämässä ja siten ymmärtää paremmin, milloin eri lääkkeet toimivat parhaiten.

4. Arkivaikuttavuustieto voi auttaa ymmärtämään paremmin hoidon kokonaiskustannuksia

Myös maksajat ovat alkaneet hyödyntää arkivaikuttavuustietoa arvioidessaan, millä lääkehoidoilla voidaan mahdollisesti vähentää terveydenhuollon kokonaiskustannuksia. Lääkkeiden kliinisten tutkimusten tutkimusprotokollat ovat usein tarkoin määriteltyjä, tutkimusten kestot ovat rajallisia ja tutkimuksissa keskitytään yleensä osoittamaan lääkkeen teho ja turvallisuus. Edellä mainituista johtuen kaikki onnistuneella lääkehoidolla aikaansaadut muut hyödyt, kuten potilaan sairaalahoidossa vietetyn ajan lyheneminen tai  lääkehoidon jälkeisen sairaalahoidon uusiutumisriskin väheneminen, eivät välttämättä tule esiin.

Lue myös: Miten saadaan tietoa lääkkeen todellisesta käytöstä ja hyödyistä?

Muokattu Pfizerin artikkelista: Moving Beyond Clinical Trials: 4 Lessons From Real-World Data